Una nueva droga desarrollada en Israel revierte una enfermedad muscular mortal

22 marzo, 2023 ,
Mujer africana haciendo actividad física. Foto: Creative Commons

Expertos israelíes analizaron, por primera ocasión, una enfermedad muscular que se hereda y causa inmovilidad total o la muerte. Para ello, un fármaco se administró en un paciente al borde de morir, inmóvil y dependiente de la ventilación artificial por más de un año.

No solo dejó de deteriorarse, sino que mejoró: respira sin ayuda por horas consecutivas, mueve mucho los brazos y las piernas e incluso alimenta a su nieto. Esta fue la primera vez que un humano se trató con esta droga.

Se les otorgó un permiso de uso compasivo para usarlo, lo que permite a los pacientes terminales que cumplen ciertos criterios médica acceder a medicamentos que están en ensayos clínicos. Otros pacientes aún esperan tratamiento.

La enfermedad muscular de la cintura escapular (LGMD) se desarrolla a los 40 años, progresa hasta la inmovilidad completa de las extremidades y los músculos del pecho a los 50 años. La misma se causa por una mutación en el gen que codifica una enzima, lo que le impide crear colesterol y otros productos médicos.

Este nuevo fármaco contiene un producto sintetizado que crea este enzima del que carecen los pacientes con LGDM. Los investigadores prevén que hay de decenas a cientos de personas afectadas por esta enfermedad hereditaria que se beneficiarían con esta nueva forma.

Compartir
One thought on “Una nueva droga desarrollada en Israel revierte una enfermedad muscular mortal”

Deja una respuesta

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

Este sitio usa Akismet para reducir el spam. Aprende cómo se procesan los datos de tus comentarios.