Científicos del Instituto Weizmann descubren dos pequeñas moléculas que podrían revertir los efectos de la enfermedad de Huntington

Dr. Benjamin Weiss, Prof. Rivka Dikstein, Dr. Anat Bahat and Elad Itzhaki. Foto: Weizmann Institute of Science.Dr. Benjamin Weiss, Prof. Rivka Dikstein, Dr. Anat Bahat and Elad Itzhaki. Foto: Weizmann Institute of Science.

La  enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo grave que suele aparecer alrededor de los 40 años.Los principales signos y síntomas de la enfermedad son movimientos involuntarios leves, torpeza general y aumento de la ansiedad. La enfermedad avanza hasta un estadío grave y con el tiempo conduce inevitablemente a la muerte. 

Su explicación científica es una repetición excesivade un segmento de ADN en el gen huntingtina, lo que lleva a la creación de proteínas defectuosas que se adhieren entre sí, formando un residuo tóxico en el cerebro, causando inflamación, obstaculizando la expresión de genes que son vitales para la supervivencia de las células nerviosas y dañando las estaciones de energía celular. 

Si bien la medicina todavía no tiene una cura para la enfermedad, un grupo de científicos del Instituto Weizmann de Ciencias descubrieron en un estudio de ratones que dos pequeñas moléculas logran penetrar la barrera hematoencefálica y reducir y así los niveles de la proteína defectuosa que causa la enfermedad, ralentizando el avance de la enfermedad, e incluso revirtiendo algunos de sus síntomas. 

El estudio, liderado por Rivka Dikstein, fue publicado en EMBO Molecular Medicine. Luego de publicar los resultados, Dikstein expresó que “mientras que otros tratamientos experimentales requieren cirugía cerebral o espinal repetida, estas moléculas, administradas por vía oral o mediante una inyección, podrían allanar el camino para un tratamiento efectivo y seguro de la enfermedad de Huntington”. 

Además, agregó que “en los últimos años, ha quedado claro que una cierta función de las grandes proteínas reguladoras puede ser precisamente dirigida usando moléculas diminutas, sin dañar el funcionamiento general de estas proteínas. Esta comprensión podría sentar las bases para nuevos tratamientos para una variedad de enfermedades”.

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